Revivez les talks scientifiques des Rencontres Innovation & Galien 2018

MALADIES RARES : LE FORMIDABLE DÉFI DE LA GÉNOMIQUE 

ET DES THÉRAPIES GÉNIQUES

En partenariat avec la Fondation Maladies Rares

  • En introduction – Génome et médecine 5P (prédictive, préventive, personnalisée, de précision, participative) : la médecine de demain ?

    Pr Jean-Louis Mandel, président de la Fondation maladies rares, professeur honoraire au Collège de France, chaire de génétique humaine.


  • Maladie rare hépatique : une alternative à la transplantation ?

    Pr Emmanuel Jacquemin, chef de service d’hépatologie et de transplantation hépatique pédiatriques au CHU Bicêtre.


  • Amyotrophie spinale… la thérapie génique pour envisager l’avenir

    Pr Laurent Servais, Neuropédiatre, Centre de références des maladies neuromusculaires, CHU de Liège, Institut I-Motion, Paris, France


  • Trouble du neuro-développement : que promettent les essais cliniques ?

    Dr Aurore Curie, neuropédiatre, Hospices Civils de Lyon, Groupe de travail d’Évaluations fonctionnelles, filière DéfiScience.


  • Déficits immunitaires héréditaires : bientôt la fin des bébés bulles ?

    Pr Alain Fischer, professeur au Collège de France, médecin à l’hôpital Necker-Enfants Malades, Institut Imagine.


  • Myopathie congénitale : quels gènes impliqués pour quelles stratégies thérapeutiques ?

    Dr Jocelyn Laporte, généticien, Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC), université de Strasbourg.


  • Conclusion

    Nathalie Triclin-Conseil, Présidente, Alliance Maladies Rares